https://genopedia.co.il/index.php?action=history&feed=atom&title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D 2026-05-16T02:40:39Z היסטוריית הגרסאות של הדף הזה בוויקי MediaWiki 1.10.1 https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5963&oldid=prev 2025-11-25T02:22:21Z

<p><span class="autocomment">טיפול גנטי (Genetic therapy)</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 02:22, 25 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 64:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 64:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">לאחרונה הוחל טיפול בשיטה זו גם במחלת [[ניוון שרירים מסוג SMA]] - ראה שם פירוט</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">לאחרונה הוחל טיפול בשיטה זו גם במחלת [[ניוון שרירים מסוג SMA]] - ראה שם פירוט</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;"></td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">טיפולים אלו יהיו אפשריים בקרוב, וייתכן שהם ילוו בשאלות אתיות שונות. בין השאלות החשובות: האם מותר לטפל בביצית מופרית על מנת לתקן את המוטציות שבה? אילו תכונות יש לתקן ואילו לא? האם יש מקום להוסיף גנים &quot;טובים&quot; שאינם כלולים בגנום האדם?</td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 72:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 70:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">'''6.''' דילוג על אקסונים – exon skipping – במחלות מסוימות, המוטציות נובעות משינוי נוקליאוטיד המוביל לשינוי תכונות הרנ&quot;א שליח המתקבל בשלב השעתוק. כתוצאה מכך חל שיבוש משמעותי בוויסות פעילות של גנים או נוצרים חלבונים שתפקודם אינו תקין ומזיק. מנגנון זה שכיח במיוחד בתהליכים ניאופלסטיים, ובכללם בהתמרה ממאירה של גידול. בטכניקות שונות אפשר להתערב במנגנון השחבור המוטנטי על ידי &quot;דילוג&quot; על האקסון שאינו תקין או דילוג על אזור הגבול אקסון-אינטרון. כך מקווים ליצור רנ&quot;א שליח בעל תכונות קרובות יותר לרנ&quot;א התקין ובהמשך לתקן גם את הפנוטיפ. טכניקות אלו נמצאות במחקר ופיתוח ענֵפים, ומקווים שהן יאפשרו לפתח טיפולים ביולוגיים חדשניים ויעילים במחלות ממאירות אך גם במחלות מונוגניות.</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">'''6.''' דילוג על אקסונים – exon skipping – במחלות מסוימות, המוטציות נובעות משינוי נוקליאוטיד המוביל לשינוי תכונות הרנ&quot;א שליח המתקבל בשלב השעתוק. כתוצאה מכך חל שיבוש משמעותי בוויסות פעילות של גנים או נוצרים חלבונים שתפקודם אינו תקין ומזיק. מנגנון זה שכיח במיוחד בתהליכים ניאופלסטיים, ובכללם בהתמרה ממאירה של גידול. בטכניקות שונות אפשר להתערב במנגנון השחבור המוטנטי על ידי &quot;דילוג&quot; על האקסון שאינו תקין או דילוג על אזור הגבול אקסון-אינטרון. כך מקווים ליצור רנ&quot;א שליח בעל תכונות קרובות יותר לרנ&quot;א התקין ובהמשך לתקן גם את הפנוטיפ. טכניקות אלו נמצאות במחקר ופיתוח ענֵפים, ומקווים שהן יאפשרו לפתח טיפולים ביולוגיים חדשניים ויעילים במחלות ממאירות אך גם במחלות מונוגניות.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">טיפולים אלו יהיו אפשריים בקרוב, וייתכן שהם ילוו בשאלות אתיות שונות. בין השאלות החשובות: האם מותר לטפל בביצית מופרית על מנת לתקן את המוטציות שבה? אילו תכונות יש לתקן ואילו לא? האם יש מקום להוסיף גנים &quot;טובים&quot; שאינם כלולים בגנום האדם?</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">== הישגים בידע ובטכנולוגיה יאפשרו שיטות חדשות לאבחון ולטיפול ==</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">== הישגים בידע ובטכנולוגיה יאפשרו שיטות חדשות לאבחון ולטיפול ==</td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5962&oldid=prev 2025-11-24T22:02:37Z

<p><span class="autocomment">דוגמאות לטיפולים גנטיים שבסל השירותים</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 22:02, 24 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 111:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 111:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">'''דוגמאות עדכניות לטיפולים גנטיים בבני אדם שבהם נעשה שימוש בתיקון של הדנ&quot;א של המטופל עצמו (gene correction). דוגמאות אלו כוללות שימוש בטכנולוגיות עריכה גנטית כגון CRISPR-Cas9, base editing ו-prime editing, שמאפשרות תיקון ממוקד של מוטציות בדנ&quot;א של המטופל.'''</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">'''דוגמאות עדכניות לטיפולים גנטיים בבני אדם שבהם נעשה שימוש בתיקון של הדנ&quot;א של המטופל עצמו (gene correction). דוגמאות אלו כוללות שימוש בטכנולוגיות עריכה גנטית כגון CRISPR-Cas9, base editing ו-prime editing, שמאפשרות תיקון ממוקד של מוטציות בדנ&quot;א של המטופל.'''</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) <del style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;"> </del>במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל. </td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל<ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">.</ins></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">&#160;</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"><ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">2. לאחרונה טיפול גנטי מותאם אישית (in vivo) שבו בוצע תיקון ממוקד של מוטציה בגן CPS1 בכבד של מטופל עם חסר נדיר באנזים זה, באמצעות base editing שנמסר בליפיד-ננופרטיקלס </ins></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">&#160;</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"><ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. Musunuru K, Grandinette SA, Wang X, et al. The New England Journal of Medicine. 2025;392(22):2235-2243. doi:10.1056/NEJMoa2504747.</ins></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">&#160;</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"><ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">טכנולוגיות אלו מאפשרות תיקון ישיר של הדנ&quot;א הפגום של המטופל, ומייצגות התקדמות משמעותית מעבר להוספת גן תקין בלבד. יש לציין כי רוב הטיפולים עדיין בשלבי מחקר או ניסויים קליניים, אך קיימים דיווחים על הצלחות ראשוניות בבני אדם</ins>.</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">== סיכונים הקשורים ביטפולים של השתלת גנים או ב-Crisper: ==</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">== סיכונים הקשורים ביטפולים של השתלת גנים או ב-Crisper: ==</td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5961&oldid=prev 2025-11-24T22:01:38Z

<p><span class="autocomment">סיכונים הקשורים ביטפולים של השתלת גנים או ב-Crisper:</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 22:01, 24 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 124:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 124:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">לסיכום, שימוש לא הולם ב-CRISPR עלול לגרום למוטציות לא מכוונות, שינויים כרומוזומליים, סיכון אונקוגני, תגובות חיסוניות, וסכנות אתיות חמורות, ולכן נדרשת רגולציה קפדנית, ניטור גנומי מתקדם, ושימוש מושכל בטכנולוגיה.</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">לסיכום, שימוש לא הולם ב-CRISPR עלול לגרום למוטציות לא מכוונות, שינויים כרומוזומליים, סיכון אונקוגני, תגובות חיסוניות, וסכנות אתיות חמורות, ולכן נדרשת רגולציה קפדנית, ניטור גנומי מתקדם, ושימוש מושכל בטכנולוגיה.</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;"></td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">2. לאחרונה טיפול גנטי מותאם אישית (in vivo) שבו בוצע תיקון ממוקד של מוטציה בגן CPS1 בכבד של מטופל עם חסר נדיר באנזים זה, באמצעות base editing שנמסר בליפיד-ננופרטיקלס </td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;"></td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. Musunuru K, Grandinette SA, Wang X, et al. The New England Journal of Medicine. 2025;392(22):2235-2243. doi:10.1056/NEJMoa2504747.</td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;"></td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">טכנולוגיות אלו מאפשרות תיקון ישיר של הדנ&quot;א הפגום של המטופל, ומייצגות התקדמות משמעותית מעבר להוספת גן תקין בלבד. יש לציין כי רוב הטיפולים עדיין בשלבי מחקר או ניסויים קליניים, אך קיימים דיווחים על הצלחות ראשוניות בבני אדם.</td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5960&oldid=prev 2025-11-24T22:00:47Z

<p><span class="autocomment">דוגמאות לטיפולים גנטיים שבסל השירותים</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 22:00, 24 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 112:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 112:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל. </td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל. </td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">== סיכונים הקשורים ביטפולים של השתלת גנים או ב-Crisper: ==</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">הסכנות בשימוש לא הולם בטכנולוגיית עריכת הגנים CRISPR כוללות בעיקר פגיעות לא מכוונות בגנום (off-target effects), שינויים מבניים גדולים בכרומוזומים, סיכון למוטציות אונקוגניות, תגובות חיסוניות, וסכנות אתיות וביולוגיות בגידול קווי נבט (germline).</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">פגיעות לא מכוונות בגנום עלולות לגרום למוטציות באתרים שאינם המטרה, כולל אינסרטציות, דלציות, טרנסלוקציות, ואפילו שברים כרומוזומליים גדולים, אשר עלולים להוביל לשיבוש תפקוד גנים חיוניים, סיכון להתפתחות סרטן, או מוות תאי. שינויים מבניים גדולים, כמו טרנסלוקציות ומחיקות מגה-בסיסיות, זוהו גם באתרים שאינם דומים לרצף המטרה, והם קשים לאיתור באמצעים סטנדרטיים.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">בנוסף, עריכת גנים עלולה להפעיל מסלולי תיקון DNA לא תקינים, לגרום להפעלת p53 ולשינויים בביטוי גנים, כולל מסלולים הקשורים לסרטן. תגובה חיסונית נגד חלבון Cas9 או תאי מטרה עלולה לגרום להרס תאים ערוכים ולפגוע ביעילות הטיפול.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">סכנות אתיות וביולוגיות קיימות במיוחד בעריכת קווי נבט, כולל סיכון ליצירת מוטציות תורשתיות בלתי צפויות, פגיעה באינטגריטי הגנום של עוברים, והשלכות בלתי הפיכות על הדורות הבאים.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">לסיכום, שימוש לא הולם ב-CRISPR עלול לגרום למוטציות לא מכוונות, שינויים כרומוזומליים, סיכון אונקוגני, תגובות חיסוניות, וסכנות אתיות חמורות, ולכן נדרשת רגולציה קפדנית, ניטור גנומי מתקדם, ושימוש מושכל בטכנולוגיה.</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">2. לאחרונה טיפול גנטי מותאם אישית (in vivo) שבו בוצע תיקון ממוקד של מוטציה בגן CPS1 בכבד של מטופל עם חסר נדיר באנזים זה, באמצעות base editing שנמסר בליפיד-ננופרטיקלס </td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">2. לאחרונה טיפול גנטי מותאם אישית (in vivo) שבו בוצע תיקון ממוקד של מוטציה בגן CPS1 בכבד של מטופל עם חסר נדיר באנזים זה, באמצעות base editing שנמסר בליפיד-ננופרטיקלס </td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5957&oldid=prev 2025-11-22T21:40:36Z

<p><span class="autocomment">דוגמאות לטיפולים גנטיים שבסל השירותים</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 21:40, 22 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 95:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 95:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">להלן מספר דוגמאות של טיפול גנטי בבני אדם שאושרו לשימוש קליני או נמצאים בשימוש מחקרי מתקדם:</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">להלן מספר דוגמאות של טיפול גנטי בבני אדם שאושרו לשימוש קליני או נמצאים בשימוש מחקרי מתקדם:</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">'''טיפולים גנטיים של הכנסת גן תקין באמצעות וקטור - לרוב וירלי:'''</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. Zolgensma - טיפול גנטי המאושר על ידי ה-FDA בארה&quot;ב לטיפול ב- Spinal Muscular Atrophy (SMA) בילדים מתחת לגיל שנתיים. הטיפול מבוסס על העברת גן SMN1 באמצעות וקטור AAV9 במתן תוך-ורידי חד-פעמי.</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. Zolgensma - טיפול גנטי המאושר על ידי ה-FDA בארה&quot;ב לטיפול ב- Spinal Muscular Atrophy (SMA) בילדים מתחת לגיל שנתיים. הטיפול מבוסס על העברת גן SMN1 באמצעות וקטור AAV9 במתן תוך-ורידי חד-פעמי.</td></tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 107:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 109:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">'''דוגמאות עדכניות לטיפולים גנטיים בבני אדם שבהם נעשה שימוש בתיקון של הדנ&quot;א של המטופל עצמו (gene correction)<del style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">, ולא רק בהוספת גן תקין</del>. דוגמאות אלו כוללות שימוש בטכנולוגיות עריכה גנטית כגון CRISPR-Cas9, base editing ו-prime editing, שמאפשרות תיקון ממוקד של מוטציות בדנ&quot;א של המטופל.'''</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">'''דוגמאות עדכניות לטיפולים גנטיים בבני אדם שבהם נעשה שימוש בתיקון של הדנ&quot;א של המטופל עצמו (gene correction). דוגמאות אלו כוללות שימוש בטכנולוגיות עריכה גנטית כגון CRISPR-Cas9, base editing ו-prime editing, שמאפשרות תיקון ממוקד של מוטציות בדנ&quot;א של המטופל.'''</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל. </td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל. </td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5956&oldid=prev 2025-11-22T21:37:49Z

<p><span class="autocomment">דוגמאות לטיפולים גנטיים שבסל השירותים</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 21:37, 22 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 93:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 93:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">== דוגמאות לטיפולים גנטיים שבסל השירותים ==</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">== דוגמאות לטיפולים גנטיים שבסל השירותים ==</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;"></td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">'''במחלות עיניים:'''</td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;"></td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">1. טיפול פורץ הדרך &quot;לוקסטורנה&quot; שעלותו כ-800 אלף דולר אושר ב-2020 בסל התרופות למחלה שנקראת רטיניטיס פיגמנטוזה (RP) שנובע מפגם בי-אללי בגן RPE65. בארץ יש 11 חולים עם פגם בגן זה.</td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;"></td><td colspan="2">&nbsp;</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">להלן מספר דוגמאות של טיפול גנטי בבני אדם שאושרו לשימוש קליני או נמצאים בשימוש מחקרי מתקדם:</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">להלן מספר דוגמאות של טיפול גנטי בבני אדם שאושרו לשימוש קליני או נמצאים בשימוש מחקרי מתקדם:</td></tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 111:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 106:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">5. Glybera - טיפול גנטי שאושר באירופה (כיום לא בשימוש) לליפופרוטאין ליפאז דפישנסי, באמצעות וקטור AAV1</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">5. Glybera - טיפול גנטי שאושר באירופה (כיום לא בשימוש) לליפופרוטאין ליפאז דפישנסי, באמצעות וקטור AAV1</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;"><del style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">קיימות </del>דוגמאות עדכניות לטיפולים גנטיים בבני אדם שבהם נעשה שימוש בתיקון של הדנ&quot;א של המטופל עצמו (gene correction), <del style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;"> </del>ולא רק בהוספת גן תקין. דוגמאות אלו כוללות שימוש בטכנולוגיות עריכה גנטית כגון CRISPR-Cas9, base editing ו-prime editing, שמאפשרות תיקון ממוקד של מוטציות בדנ&quot;א של המטופל.</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">&#160;</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"><ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">'''</ins>דוגמאות עדכניות לטיפולים גנטיים בבני אדם שבהם נעשה שימוש בתיקון של הדנ&quot;א של המטופל עצמו (gene correction), ולא רק בהוספת גן תקין. דוגמאות אלו כוללות שימוש בטכנולוגיות עריכה גנטית כגון CRISPR-Cas9, base editing ו-prime editing, שמאפשרות תיקון ממוקד של מוטציות בדנ&quot;א של המטופל.<ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">'''</ins></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל. </td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל. </td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5955&oldid=prev 2025-11-22T21:35:56Z

<p><span class="autocomment">דוגמאות לטיפולים גנטיים שבסל השירותים</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 21:35, 22 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 97:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 97:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. טיפול פורץ הדרך &quot;לוקסטורנה&quot; שעלותו כ-800 אלף דולר אושר ב-2020 בסל התרופות למחלה שנקראת רטיניטיס פיגמנטוזה (RP) שנובע מפגם בי-אללי בגן RPE65. בארץ יש 11 חולים עם פגם בגן זה.</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">1. טיפול פורץ הדרך &quot;לוקסטורנה&quot; שעלותו כ-800 אלף דולר אושר ב-2020 בסל התרופות למחלה שנקראת רטיניטיס פיגמנטוזה (RP) שנובע מפגם בי-אללי בגן RPE65. בארץ יש 11 חולים עם פגם בגן זה.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">להלן מספר דוגמאות של טיפול גנטי בבני אדם שאושרו לשימוש קליני או נמצאים בשימוש מחקרי מתקדם:</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">1. Zolgensma - טיפול גנטי המאושר על ידי ה-FDA בארה&quot;ב לטיפול ב- Spinal Muscular Atrophy (SMA) בילדים מתחת לגיל שנתיים. הטיפול מבוסס על העברת גן SMN1 באמצעות וקטור AAV9 במתן תוך-ורידי חד-פעמי.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">2. Luxturna - טיפול פורץ הדרך &quot;לוקסטורנה&quot; שעלותו כ-800 אלף דולר אושר ב-2020 בסל התרופות למחלה שנקראת רטיניטיס פיגמנטוזה (RP) שנובע מפגם בי-אללי בגן RPE65. בארץ יש 11 חולים עם פגם בגן זה. הטיפול כולל הזרקה תת-רשתית של וקטור AAV2 המכיל את הגן התקין.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">3. Strimvelis - טיפול גנטי המאושר באירופה (EMA) ל- ADA-SCID (חסר חיסוני חמור עקב חסר באנזים אדנוזין דה-אמינאז). מדובר בהשתלת תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים שעברו תיקון גנטי באמצעות וקטור רטרוויראל.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">4. CAR-T cell therapies (Kymriah, Yescarta) - טיפולים המאושרים על ידי ה-FDA לסרטן דם (לוקמיה ולימפומה). הטיפול כולל הנדסה גנטית של תאי T אוטולוגיים להבעה של קולטן אנטיגני כימרי (CAR) נגד CD19 והחזרתם למטופל.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">5. Glybera - טיפול גנטי שאושר באירופה (כיום לא בשימוש) לליפופרוטאין ליפאז דפישנסי, באמצעות וקטור AAV1</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">קיימות דוגמאות עדכניות לטיפולים גנטיים בבני אדם שבהם נעשה שימוש בתיקון של הדנ&quot;א של המטופל עצמו (gene correction), ולא רק בהוספת גן תקין. דוגמאות אלו כוללות שימוש בטכנולוגיות עריכה גנטית כגון CRISPR-Cas9, base editing ו-prime editing, שמאפשרות תיקון ממוקד של מוטציות בדנ&quot;א של המטופל.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">1. דוגמה קלינית בולטת היא עריכת הדנ&quot;א של תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים (ex vivo) במטופלים עם מחלות דם תורשתיות כמו אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה, שבהן מתבצע תיקון או השתקה של גנים ספציפיים (למשל BCL11A) באמצעות CRISPR-Cas9, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים למטופל. </td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">2. לאחרונה טיפול גנטי מותאם אישית (in vivo) שבו בוצע תיקון ממוקד של מוטציה בגן CPS1 בכבד של מטופל עם חסר נדיר באנזים זה, באמצעות base editing שנמסר בליפיד-ננופרטיקלס </td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. Musunuru K, Grandinette SA, Wang X, et al. The New England Journal of Medicine. 2025;392(22):2235-2243. doi:10.1056/NEJMoa2504747.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">טכנולוגיות אלו מאפשרות תיקון ישיר של הדנ&quot;א הפגום של המטופל, ומייצגות התקדמות משמעותית מעבר להוספת גן תקין בלבד. יש לציין כי רוב הטיפולים עדיין בשלבי מחקר או ניסויים קליניים, אך קיימים דיווחים על הצלחות ראשוניות בבני אדם.</td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5954&oldid=prev 2025-11-22T20:59:20Z

<p><span class="autocomment">טיפול גנטי (Genetic therapy)</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 20:59, 22 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 36:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 36:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">- החדרת נגיפים אונקוליטיים ההורסים את תאי הסרטן: הגנים של נגיפים אלה גורמים להתרבות הויריון עד שהם הורסים את תאי הסרטן.</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">- החדרת נגיפים אונקוליטיים ההורסים את תאי הסרטן: הגנים של נגיפים אלה גורמים להתרבות הויריון עד שהם הורסים את תאי הסרטן.</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">ב. טיפולים גנטיים במחלות של חסר חיסוני: כשל חיסוני משולב חמור בתאחיזה <del style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">ל-</del>X (X-linked SCID): המחלה נובעת מחסר של הגן לשרשרת גמא של הקולטן לאינטרלוקין-2 (interleukin-2). החדרת הגן לתאי אב של תאי T והחזרת התאים למח העצם די בה כדי לתקן את החסר החיסוני.</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">ב. טיפולים גנטיים במחלות של חסר חיסוני: כשל חיסוני משולב חמור בתאחיזה <ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">לכרומוזום </ins>X (<ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">מכונה </ins>X-linked SCID): המחלה נובעת מחסר של הגן לשרשרת גמא של הקולטן לאינטרלוקין-2 (interleukin-2). החדרת הגן לתאי אב של תאי T והחזרת התאים למח העצם די בה כדי לתקן את החסר החיסוני.</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">כך מטפלים גם במחלת חסר חיסוני הנובע מחסר האנזים אדנוזין דאמינאז, שהיא מחלה אוטוזומלית רצסיבית.</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">כך מטפלים גם במחלת חסר חיסוני הנובע מחסר האנזים אדנוזין דאמינאז, שהיא מחלה אוטוזומלית רצסיבית.</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5953&oldid=prev 2025-11-22T20:52:50Z

<p><span class="autocomment">רקע:</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 20:52, 22 בנובמבר 2025</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 3:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 3:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">== רקע: ==</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">== רקע: ==</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td>-</td><td style="background: #ffa; font-size: smaller;">טיפולים גנטיים קיבלו בשנים האחרונות תנופה גדולה בזכות האבחון של הפגמים הגנטיים הספציפים האחראים למחלות <del style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">הששונות </del>והבנת המנגנונים הגורמים להופעת המחלה.</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">טיפולים גנטיים קיבלו בשנים האחרונות תנופה גדולה בזכות האבחון של הפגמים הגנטיים הספציפים האחראים למחלות <ins style="color: red; font-weight: bold; text-decoration: none;">השונות </ins>והבנת המנגנונים הגורמים להופעת המחלה.</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">כל החידושים מאפשרים גם התפתחות של תרופות מותאמות איששית למוטציה שיש למטופל.</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">כל החידושים מאפשרים גם התפתחות של תרופות מותאמות איששית למוטציה שיש למטופל.</td></tr> </table>

Motti https://genopedia.co.il/index.php?title=%D7%98%D7%99%D7%A4%D7%95%D7%9C%D7%99%D7%9D_%D7%92%D7%A0%D7%98%D7%99%D7%99%D7%9D&diff=5327&oldid=prev 2021-05-01T19:13:53Z

<p><span class="autocomment">טיפול גנטי (Genetic therapy)</span></p> <table border='0' width='98%' cellpadding='0' cellspacing='4' style="background-color: white;"> <tr> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">→ הגרסה הקודמת</td> <td colspan='2' width='50%' align='center' style="background-color: white;">גרסה מתאריך 19:13, 1 במאי 2021</td> </tr> <tr><td colspan="2" align="left"><strong>שורה 62:</strong></td> <td colspan="2" align="left"><strong>שורה 62:</strong></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">'''4.''' שימוש ב-antisense oligo-RNA לטיפול במחלות: במחלות אחדות, במיוחד במחלות אוטוזומליות דומיננטיות כמו מרפן, אכונדרופלזיה או דושן, המחלה נגרמת מייצור חלבון מזיק. במקרים אלה, החדרת גן תקין לתא לא תביא לתיקון הפגמים כיוון שהחלבון המזיק ימשיך להיות מיוצר. למחלות אלה מתכננים כיום תרופות של רנ&quot;א שהרצף שלו מתאים לרצף הרנ&quot;א של הגן הלא תקין. לשם כך יש להכיר את המוטציה ולבנות רנ&quot;א קצר שהרצף שלו משלים רק את הרנ&quot;א הלא תקין. הזרקה של רצף זה לחולה תנטרל את הרנ&quot;א הלא תקין ולא תאפשר ליצור חלבון פגום מזיק. כך, עיקר החלבון מיוצר מהרנ&quot;א התקין. טיפולים כאלו נמצאים כעת בתהליכי פיתוח. לדוגמה, לטיפול באיידס מייצרים oligo-RNA שמכוון לרנ&quot;א שליח של חלבון מעטפת הנגיף ומנטרל אותו.</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">'''4.''' שימוש ב-antisense oligo-RNA לטיפול במחלות: במחלות אחדות, במיוחד במחלות אוטוזומליות דומיננטיות כמו מרפן, אכונדרופלזיה או דושן, המחלה נגרמת מייצור חלבון מזיק. במקרים אלה, החדרת גן תקין לתא לא תביא לתיקון הפגמים כיוון שהחלבון המזיק ימשיך להיות מיוצר. למחלות אלה מתכננים כיום תרופות של רנ&quot;א שהרצף שלו מתאים לרצף הרנ&quot;א של הגן הלא תקין. לשם כך יש להכיר את המוטציה ולבנות רנ&quot;א קצר שהרצף שלו משלים רק את הרנ&quot;א הלא תקין. הזרקה של רצף זה לחולה תנטרל את הרנ&quot;א הלא תקין ולא תאפשר ליצור חלבון פגום מזיק. כך, עיקר החלבון מיוצר מהרנ&quot;א התקין. טיפולים כאלו נמצאים כעת בתהליכי פיתוח. לדוגמה, לטיפול באיידס מייצרים oligo-RNA שמכוון לרנ&quot;א שליח של חלבון מעטפת הנגיף ומנטרל אותו.</td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td colspan="2">&nbsp;</td><td>+</td><td style="background: #cfc; font-size: smaller;">לאחרונה הוחל טיפול בשיטה זו גם במחלת [[ניוון שרירים מסוג SMA]] - ראה שם פירוט</td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;"></td></tr> <tr><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">טיפולים אלו יהיו אפשריים בקרוב, וייתכן שהם ילוו בשאלות אתיות שונות. בין השאלות החשובות: האם מותר לטפל בביצית מופרית על מנת לתקן את המוטציות שבה? אילו תכונות יש לתקן ואילו לא? האם יש מקום להוסיף גנים &quot;טובים&quot; שאינם כלולים בגנום האדם?</td><td> </td><td style="background: #eee; font-size: smaller;">טיפולים אלו יהיו אפשריים בקרוב, וייתכן שהם ילוו בשאלות אתיות שונות. בין השאלות החשובות: האם מותר לטפל בביצית מופרית על מנת לתקן את המוטציות שבה? אילו תכונות יש לתקן ואילו לא? האם יש מקום להוסיף גנים &quot;טובים&quot; שאינם כלולים בגנום האדם?</td></tr> </table>

Motti